Ultragenyx

Medikamenten­entwicklung für seltene Erkrankungen

Seltene Erkrankungen – das Arbeitsgebiet von Ultragenyx

Nach einer Definition der Europäischen Union betreffen seltene Erkrankungen weniger als eine von 2.000 Personen der Gesamtbevölkerung (diese Definition umfasst ausschließlich schwere Erkrankungen, die potentiell lebensbedrohlich sind oder schwere Invalidität zur Folge haben können, so dass es besonderer Anstrengungen bedarf, diesen Patienten zu helfen). Auf Deutschland bezogen bedeutet dies weniger als 40.000 betroffene Patienten. Demnach wären 6-8% der europäischen Bevölkerung von einer seltenen Erkrankung betroffen. Weltweit leben schätzungsweise 300 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung.

Die europäische Organisation für seltene Erkrankungen (European Organization for Rare Diseases, EURORDIS) schätzt die Zahl der beschriebenen seltenen Erkrankungen auf 5.000-7.000. Viele seltene Erkrankungen treten bereits im Kindesalter auf – 30% der betroffenen Kinder sterben noch vor ihrem 5. Geburtstag.

80% der seltenen Erkrankungen haben eine genetische Ursache, aber für weniger als 10% aller bisher beschriebenen seltenen Erkrankungen gibt es eine verfügbare Therapie.

Ultragenyx reicht Zulassungsanträge für rekombinante humane Beta-Glucuronidase ein; FDA gewährt Priority Review Status

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung neuer Medikamente für seltene Erkrankungen widmet, hat bei der amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der the European Medicines Agency (EMA) die Zulassung für rekombinante humane Beta-Glucuronidase (rhGUS, UX003, INN: Vestronidase alfa) zur Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ VII (MPS VII) beantragt. Eine Entscheidung des Europäischen Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) wird im ersten Halbjahr 2018 erwartet.

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Krankheitsbilder

Was ist MPS VII?

Mucopolysaccharidose Typ 7 (MPS VII) ist eine autosomal-rezessiv erblich bedingte Stoffwechselerkrankung. MPS VII wird auch als Sly-Syndrom bezeichnet, benannt nach Dr. William Sly, der diese Erkankung 1973 erstmals beschrieb. Es handelt sich bei der MPS VII um eine sehr seltene Mucopolysaccharidose.

Was ist Glut1 DS?

Das Glukose-Transporter Typ1 Defizienz-Syndrom ist eine seltene, autosomal dominant vererbte genetische Erkrankung. Bei betroffenen Patienten liegt eine Mutation im SLC2A1-Gen vor – dieses codiert für den Glukose-Transporter Typ1, der Glukose ins Gehirn transportiert. Die Folge ist ein chronisches Energiedefizit im Gehirn.

Was sind LC-FAODs?

Unter der Bezeichnung LC-FAOD werden Oxidations­störungen langkettiger Fettsäuren (long-chain fatty acid oxidation disorders) zusammengefasst, eine Gruppe autosomal-rezessiv vererbter Stoff­wechsel­störungen, bei denen die Energie­gewinnung aus langkettigen Fettsäuren gestört ist.

Ultragenyx

Wer wir sind

Ultragenyx ist ein forschendes, börsennotiertes biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Novato, Kalifornien (USA), das neuartige Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen entwickelt. Der Schwerpunkt liegt dabei auf schweren, erblich bedingten Erkrankungen. Seit der Gründung im Jahre 2010 hat Ultragenyx ein breites Portfolio verschiedener Substanzen entwickelt mit dem Ziel, damit Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf zu behandeln, für die bisher keine Therapien verfügbar sind.

Derzeit untersucht Ultragenyx 6 Substanzen in klinischen Studien, davon 4 Substanzen in der Phase 3. Weitere 7 Substanzen sind in präklinischer Entwicklung.

Das Management von Ultragenyx verfügt über umfangreiche Erfahrung in der Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung seltener Erkrankungen. Aufgrund des dringenden Bedarfs an neuen Medikamenten für bisher nicht zufriedenstellend behandelbare seltene Erkrankungen beruht die Strategie von Ultragenyx auf der schnellen Entwicklung sicherer und wirksamer Therapien.

Im Herbst 2016 wurde die Ultragenyx Germany GmbH als deutsche Niederlassung mit Sitz in Berlin gegründet.