Klinische Studien

So werden neue Medikamente erprobt und zugelassen

Neue Medikamente

Die Erprobung neuer Medikamente ist in mehrere Phasen unterteilt. In der Regel muss jede Erprobungsphase erfolgreich durchlaufen werden, bevor das Medikament in die nächste Phase eintreten kann.

Phase 1

100%
Teilnehmer

3-50 Personen

Meist gesunde freiwillige Probanden – es können aber auch Patienten teilnehmen

Studienfokus

Sicherheit und Pharmakologie

Phase 2

100%
Teilnehmer

10-60 Personen

Betroffene Patienten

Studienfokus

Sicherheit und Wirksamkeit

Phase 3

100%
Teilnehmer

12-150 Personen

Betroffene Patienten

Studienfokus

Langzeit-Sicherheit und Wirksamkeit im Vergleich zum bisherigen Therapiestandard

Nach dem erfolgreichen Abschluß der Studien werden die Studiendaten mit anderen Informationen bei der Zulassungsbehörde (z.B. der Europäischen Arzneimittelagentur EMA) eingereicht. Die Agentur bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit und kann die Zulassung gewähren oder ablehnen.

Zugang zu klinischen Studien

Wir kennen die Probleme vieler Patienten und ihrer Angehörigen, eine korrekte Diagnose für eine seltene Erkrankung zu bekommen. Wir wollen Patienten und ihren Familien dabei helfen, ihre Möglichkeiten auszuschöpfen. Uns ist bewußt, dass die Diagnose oft eine Krise in ihrem Leben auslöst und dringende Hilfe benötigt wird. Wir fühlen uns verpflichtet, schnellstmöglich zu helfen.

Deshalb entwickeln wir neuartige Therapien für seltene Erkrankungen und stellen sie weltweit für Patienten zur Verfügung – im Rahmen verschiedener, von lokalen Behörden zugelassener Wege. Wir streben grundsätzlich die Verkehrsfähigkeit unserer neu entwickelten Medikamente im Rahmen regulärer Zulassungsverfahren an. Um die Zeit bis zur Zulassung zu überbrücken, können wir einige unserer Medikamente unter bestimmten Voraussetzungen (dringender medizinischer Bedarf nach Einschätzung der behandelnden Ärzte, Übereinstimmung mit lokalen Regularien) ausgewählten Patienten auch vor der Zulassung zur Verfügung stellen. In Deutschland kann dafür nach §21 Abs. 2 des Arzneimittelgesetzes ein Härtefallantrag beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) gestellt werden.

Der bevorzugte Weg zum Zugang zu experimentellen Therapien ist jedoch die Teilnahme an einer klinischen Studie. Experimentelle Therapien sind potentielle neue Therapien, die noch nicht von den Zulassungsbehörden für das Inverkehrbringen freigegeben sind. In klinischen Studien werden die Daten gesammelt, anhand derer die Zulassungsbehörden die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Therapien bewerten. Die Zulassung erst ermöglicht es behandelnden Ärzten, neue Therapien allen betroffenen Patienten zu verordnen, bei denen die neue Therapie medizinisch angezeigt ist.

Um an einer klinischen Studie teilzunehmen, müssen bestimmte Voraussetzungen erfüllt sein. Ein- und Ausschlußkriterien sollen eine möglichst einheitliche Gruppe von betroffenen Patienten definieren, was die spätere Auswertung der Studie erleichtert. Ob Sie an einer klinischen Studie teilnehmen können, sollten Sie mit Ihrem behandelnden Arzt besprechen, der Ihre Krankheitsgeschichte und Ihren genauen Gesundheitszustand kennt. Hier finden Sie mehr Informationen über derzeit laufende Studien von Ultragenyx:

Auf www.clinicaltrials.gov können Sie nach Studien über ein bestimmtes Krankheitsbild suchen. Hier können Sie gezielt nach Studien suchen, die von Ultragenyx unterstützt werden: https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=Ultragenyx&Search=Search

Wenn Sie an einer Studie mit einem Behandlungszentrum in Ihrer Nähe interessiert sind, können Sie oder Ihr behandelnder Arzt direkt mit diesem Zentrum Kontakt aufnehmen.

Eine Auflistung aller Ultragenyx-Entwicklungsprogramme finden Sie hier:
http://www.ultragenyx.com/pipeline/

Zugang zu nicht zugelassenen Medikamenten

Wir wissen, dass einige Patienten mit schweren oder sogar lebensbedrohlichen Erkrankungen, für die keine Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, nicht an klinischen Studien teilnehmen können. Ultragenyx entscheidet in jedem solchen Einzelfall, ob experimentelle Therapien außerhalb von klinischen Studien zur Verfügung gestellt werden können.

Wir fühlen uns verpflichtet, Patienten und ihren Familien zu helfen, auch wenn uns das leider nicht in jedem Fall möglich ist.

Die Einzelfallentscheidung soll für jede unserer experimentellen Therapien fair und gerecht ablaufen. Bei jeder Erkrankung gibt es unterschiedliche Gesichtspunkte hinsichtlich der Dringlichkeit und der uns bereits bekannten Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit. Wir berücksichtigen bei jeder Anfrage:

  • Schweregrad der Erkrankung: Liegt eine besonders schwere Form der Erkrankung vor, die zu irreversiblen Schäden führen kann oder unmittelbar lebensbedrohlich ist?
  • Eine klinische Studie ist nicht verfügbar: Einschlußkriterien nicht erfüllt oder kein Studienzentrum in erreichbarer Nähe
  • Keine andere Behandlungsoption: Alle anderen Behandlungsalternativen sind bereits ausgeschöpft oder erfolglos versucht worden, oder Unverträglichkeit anderer Behandlungsoptionen
  • Möglicher Nutzen: Gibt es einen wissenschaftlich begründeten Hinweis auf Nutzen durch die experimentelle Therapie?
  • Nutzen – Risiko- Abwägung: Ist es ausgehend vom heutigen Kenntnisstand plausibel, dass der potentielle Nutzen gegenüber dem potentiellen Risiko der experimentellen Therapie überwiegt?
  • Verfügbarkeit: Kann die experimentelle Substanz in ausreichender Menge und Qualität hergestellt werden?
  • Lokale behördliche Genehmigung: Gestatten die lokalen Behörden den Zugang zur experimentellen Therapie?
  • Auch andere Kriterien werden in jedem Einzelfall mit den behandelnden Ärzten beraten, um der Komplexität jeder Einzelentscheidung Rechnung zu tragen.

Länderspezifische Bestimmungen können den Zugang zu experimentellen Therapien beeinflussen. Ultragenyx behält sich daher das Recht vor, in einigen Ländern den Zugang einzuschränken.

Zugang beantragen – für Patienten

Der Zugang zu experimentellen Therapien muss durch den behandelnden Arzt beantragt werden. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über Ihre gegenwärtige Situation, verfügbare Behandlungsmethoden und den Grund für die Beantragung des Zugangs zu einer experimentellen Therapie. Ihr Arzt kann dann für Sie den Antrag stellen. Die Antragstellung durch qualifiziertes medizinisches Personal kann helfen, Verzögerungen zu vermeiden.

Zugang beantragen – für Ärzte

Alle Anträge zum Zugang zu experimentellen Therapien sollten durch den behandelnden Arzt gestellt werden. Der behandelnde Arzt muss ausreichende Information zur Verfügung stellen, um nachzuweisen, dass der Patient die Bedingungen zum Zugang erfüllt. Der Arzt muss dazu qualifiziert sein, die experimentelle Therapie zu verabreichen und über Expertise und Räumlichkeiten verfügen, die die Überwachung der experimentellen Therapie ermöglichen. Dazu gehört insbesondere die Meldung von Nebenwirkungen unter der Behandlung. Der Arzt muss sich bereit erklären, in der Behandlung des Patienten mit einer experimentellen Therapie sämtliche rechtlichen und regulatorischen Voraussetzungen zu erfüllen sowie Berichtspflichten nachzukommen.

Qualifizierte Ärzte können unter earlyaccess@ultragenyx.com einen Antrag stellen.

Bearbeitung und Feedback

Ultragenyx wird jeden eingegangenen Antrag eines behandelnden Arztes mit den dazugehörigen Unterlagen begutachten, um die Dringlichkeit des Antrags einzuschätzen. Der Eingang sollte innerhalb von 5 Werktagen bestätigt werden. Wir wollen auf jeden Antrag schnellstmöglich antworten und unsere Antwort begründen, damit Sie Ihre Optionen bewerten können. In unserer Bewertung werden wir:

  • Erst nach einer geeigneten klinischen Studie in geographischer Nähe zum Antragsteller suchen
  • Wenn keine geeignete Studie verfügbar ist, werden wir den Zugang zur experimentellen Therapie außerhalb einer Studie untersuchen.
    • Wenn die betreffende Krankheit mit der experimentellen Therapie bereits behandelt wurde und sich als sicher und wirksam erwiesen hat, werden wir schnell antworten und den Arzt über die rechtlichen Rahmenbedingungen informieren
    • Wenn die betreffende Krankheit von uns noch nicht untersucht wurde, können wir meist keine Hilfe anbieten. Die Voraussetzung zum Zugang zu experimentellen Therapie ist in der Regel, dass bereits Erfahrungen mit der experimentellen Therapie in der Behandlung der betreffenden Krankheit vorliegen.

Anlaufstellen für Betroffene seltener Erkrankungen

www.achse-online.de
Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen – Dachverband und Interessenvertretung von mehr als 100 Selbsthilfeorganisationen aus dem Bereich seltener Erkrankungen

https://www.se-atlas.de
Versorgungsatlas für seltene Erkrankungen – Suchfunktion nach Krankheit und Adressen medizinischer Spezialeinrichtungen

www.orpha.net
Portal für seltene Erkrankungen mit Informationen über alle bisher beschriebenen seltenen Erkrankungen

www.ultragenyx.com
Webseite unserer amerikanischen Muttergesellschaft mit ausführlichen Informationen für Patienten und Investoren

http://www.mps-ev.de
Gesellschaft für Mokopolysaccharidosen e.V. – Selbsthilfeorganisation für Menschen mit Mucopolysaccharidosen

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