Ultragenyx führt Phase 3-Studie zu UX007 bei GLUT1-Defekt durch

By 22. September 2017Aktuelles

Berlin, 22.09.2017 – Ultragenyx hat eine weltweite Phase 3-Studie begonnen, in der UX007 bei Patienten mit paroxysmalen Bewegungsstörungen infolge Glukosetransporter 1- Defekt (GLUT1-Defekt) untersucht wird. An dieser Studie wirken auch 3 deutsche Behandlungszentren mit.

Über die Phase 3- Studie 

In dieser internationalen, randomisierten, doppelblinden, Plazebo-kontrollierten Phase 3-Studie mit Cross-Over-Design soll die Wirksamkeit und Sicherheit von UX007 bei etwa 40 GLUT1-Defekt-Patienten mit schweren paroxysmalen Bewegungsstörungen untersucht werden. Teilnehmende Patienten dieser Studie werden in 2 Gruppen randomisiert. Nach einer Titration von 2 Wochen wird eine Gruppe 8 Wochen lang mit UX007 behandlet, die andere Gruppe erhält während dieser Zeit Plazebo. Nach einer Wash-Out-Phase von 2 Wochen erhält die bisher mit Plazebo behandelte Gruppe 8 Wochen lang UX007, während die vorherige Verum-Gruppe für die gleiche Behandlungsdauer auf Plazebo umgestellt wird.

Als primärer Endpunkt wird die Häufigkeit schwerer paroxysmaler Bewegungsstörungen während der 8-wöchigen Behandlung mit UX007 im Vergleich zur 8-wöchigen Plazebo-Behandlung gemessen. Zur Messung der Häufigkeit wird ein elektronisches Tagebuch verwendet. Als sekundäre Endpunkte werden die Dauer der Bewegungsstörungen, Gehfähigkeit und Ausdauer (im 12-Minuten-Gehtest), gesundheitsbezogene Lebensqualität aus Patientensicht und Sicherheit erfasst. Nach der verblindeten Cross-Over-Phase können Patienten in einer Open-Label-Extension mit der UX007-Behandlung fortfahren.

Frau Prof. Dr. Yvonne Weber, leitende Oberärztin mit Schwerpunkt Epileptologie an der Neurologischen Universitätsklinik Tübingen und Prüfärztin dieser Studie, äußerte dazu: “Die Behandlungsmöglichkeiten für schwere Bewegungsstörungen bei Patienten mit GLUT1-Defekt sind sehr begrenzt. UX007 könnte bei einem positiven Ergebnis dieser Studie eine viel versprechende Option für betroffene Patienten darstellen.“

Neben Tübingen sind weitere deutsche Studienzentren in Essen und München.

Über GLUT1-Defekt und UX007

Der GLUT1-Defekt ist eine schwere Erkrankung, bei der psychomotorische Entwicklungsverzögerungen, Anfälle und komplexe Bewegungsstörungen auftreten. Der GLUT1-Defekt wird durch einen genetisch bedingten Mangel an Glukose-Transporter 1 ausgelöst, einem für den Transport von Glukose ins Gehirn verantwortlichen Membran-Transportprotein. Da Glukose die wichtigste Energiequelle des Gehirns ist, führt dieser Mangel zu einem zerebralen Energiedefizit. Es gibt keine zugelassene kausale Behandlung des GLUT1-Defekts, jedoch profitieren viele Patienten von einer ketogenen Diät.

UX007 (Triheptanoin) ist ein synthetisches C7-Triglyzerid. Es soll dem Stoffwechsel ungeradzahlige mittelkettige Fettsäuren zur Verfügung stellen, die zu intermediären Substraten des Citratzyklus metabolisiert werden können. Im Gegensatz zu geradzahligen Fettsäuren kann UX007 über den Citratzyklus zu Glukose umgewandelt werden und möglicherweise von therapeutischem Nutzen sein, wenn das Glukose-Niveau zu niedrig ist.

Über Ultragenyx

Ultragenyx ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für seltene Erkrankungen spezialisiert hat. Der Schwerpunkt liegt dabei auf schweren erblich bedingten Krankheiten, für die es keine zugelassenen medikamentösen Behandlungen gibt. Das im Jahre 2010 gegründete Unternehmen entwickelt derzeit 5 verschiedene Substanzen in klinischen Studien und ist seit 2016 in Deutschland vertreten.

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