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Ultragenyx gab heute positive Langzeit- sowie Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten drei Kohorten der laufenden Phase-1/2-Studie zu DTX301, einer Gentherapie mittels eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) für die Behandlung von Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, bekannt. Sechs der insgesamt neun Patienten in der Studie haben eine Response auf die Gentherapie gezeigt (drei weibliche, drei männliche Patienten), einschließlich aller drei Patienten in der Kohorte 3, die nun als Responder bestätigt sind.

Ultragenyx gab heute positive Ergebnisse der zweiten Dosierungskohorte der laufenden Phase-1/2-Studie zu DTX401, einer Gentherapie mittels eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) für die Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ 1a (GSD1a), bekannt. Bei allen drei Patienten in Kohorte 2 konnte ein klinisch relevantes Ansprechen festgestellt werden, das sich durch eine verbesserte Kontrolle des Glukosespiegels sowie andere metabolische Parameter im Vergleich zur Ausgangssituation ausdrückt.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gab heute positive Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten, niedrig dosierten Kohorte der laufenden Phase-1/2-Studie von DTX401, einer Gentherapie mittels eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) für die Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ 1a (GSD1a), bekannt. Nach 24 Wochen konnten die drei Patienten der Kohorte 1 die Verbesserung der Zeitspanne bis zum Auftreten von Hypoglykämie während kontrollierter Fastenperioden im Vergleich zu den Ausgangswerten halten oder sogar weiter verbessern.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gab heute positive Topline-Ergebnisse für die laufende Langzeit-Erweiterungsstudie der Behandlung von Patienten mit Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD) mit UX007 bekannt. Diese Ergebnisse spiegelten einen anhaltenden Rückgang in der Dauer und Häufigkeit klinischer Ereignisse sowie ein Langzeit-Sicherheitsprofil ähnlich wie zuvor beim Umgang mit UX007 beobachtet, wider.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gab heute positive Topline Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten der ersten, niedrig dosierten Kohorte der Phase-1/2-Studie zu DTX401, einer Gentherapie mittels eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) für die Behandlung der Glykogenspeicherkarnkheit Typ 1a (GSD1a), bekannt. Es konnte bei allen drei Patienten eine biologische Reaktion festgestellt werden, die sich durch eine verbesserte Kontrolle des Glukosespiegels und eine verlängerte Zeitspanne bis zum Auftreten von Hypoglykämie während des Fastens auszeichnete. Zwei der Patienten wiesen dabei eine klinisch relevante Verlängerung der Zeit bis zum Eintreten von Hypoglykämie während einer kontrollierten Fastenperiode auf.