Ultragenyx gibt europäische Zulassung von Mepsevii®(Vestronidase alfa) zur Behandlung von Mucopolysaccharidose Typ VII bekannt

By 27. August 2018Aktuelles

Berlin, — August 2018 – Ultragenyx (NASDAQ: RARE), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung neuer Therapien für seltene Erkrankungen widmet, gab heute die Zulassung von Mepsevii® (Wirkstoff: Vestronidase alfa) zur Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mucopolysaccharidose Typ VII (MPS VII; Sly-Syndrom) durch die Europäische Kommission bekannt. Mepsevii ist damit in allen 28 Ländern der EU sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein zugelassen.

“Dr. William Sly hat vor 25 Jahren mit der Erforschung dieser Erkrankung begonnen – es ist uns eine Ehre, diese Therapie entwickelt zu haben und jetzt für europäische Patienten und ihre Familien zur Verfügung zu stellen. Diese Patienten wußten früher nicht, ob es jemals eine Therapie für sie geben würde.“ sagte Dr. Emil D. Kakkis, Firmengründer und Vorstandsvorsitzender von Ultragenyx. “Dies wäre ohne das Engagement der Patienten, die an unseren klinischen Studien teilgenommen haben, sowie deren Familien, nicht möglich gewesen. Dafür möchte ich mich bedanken.”

Die Zulassung folgt einer Zulassungsempfehlung, die der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) am 28. Juni 2018 unter außergewöhnlichen Umständen ausgesprochen hatte. Die EMA hatte Mepsevii® im März 2012 den Orphan Drug Status zuerkannt. Bereits im November 2017 war Mepsevii® durch die U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit MPS VII zugelassen worden.

Über MPS VII

MPS VII ist eine progressive, seltene, erbliche lysosomale Speicherkrankheit, die durch ein Defizit an ß-Glucuronidase verursacht wird – ein Enzym, das am Abbau der Glykosaminoglykane (GAG) Dermatansulfat, Chondroitinsulfan und Heparansulfat beteiligt ist. Diese komplexen Kohlenhydrate sind wichtige Bestandteile vieler Gewebe. Der unvollständige Abbau der GAG führt zu deren Akkumulation in vielen Geweben und verursacht Gewebs- und Organschäden. Zu den Symptomen der MPS VII zählen „grobe“ Gesichtszüge, Atembeschwerden, Kleinwuchs, kardiovaskuläre Komplikationen, Gelenksteifigkeit, Hepatosplenomegalie (abnormale Vergrößerung der Leber und der Milz), kognitive Beeinträchtigung und skelettale Beschwerden, die als Dysostosis multiplex bekannt sind.

MPS VII ist eine der seltensten MPS-Formen und betrifft ca. 200 Patienten weltweit.

Über Mepsevii® (Vestronidase alfa)

Mepsevii staht als 2 mg/ml-Knozentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zur Verfügung. Der Wirkstoff Vestronidase alfa ist eine rekombinante Form der menschlichen ß-Glucuronidase (ATC Code: A16AB18). Mepsevii® ist eine Enzymersatztherapie, die fehlende active ß-Glucuronidase ersetzt – ein Enzym, das am Abbau von Glykosaminoglykanen beteiligt ist und deren Akkumulation in verschiedenen Geweben des Körpers verhindert.

INDIKATION (INNERHALB DER EU)

Mepsevii® ist zugelassen zur Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mucopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom).

INDIKATION (IN DEN USA)

Mepsevii® ist zugelassen zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mucopolysaccharisode Typ VII (MPS VII, Sly-Syndrom).

Anwendungsbeschränkung

Die Wirkung von Mepsevii® auf zentralnervöse Symptome der MPS VII wurde nicht untersucht.

Über Ultragenyx

Ultragenyx ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich ausschließlich der Entwicklung neuer Therapien für seltene Erkrankungen widmet. Der Schwerpunkt liegt dabei auf schweren erblichen Erkrankungen. Seit seiner Gründung im Jahre 2010 hat das Unternehmen ein breites Portfolio von Substanzen entwickelt, um den medizinischen Bedarf bei schweren Erkrankungen zu decken, für die es bisher keine zufriedenstellende Behandlung gibt.

Das Unternehmen wird von einem in der Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika für seltene Erkrankungen erfahrenen Team geführt. Ultragenyx fühlt sich dem Ziel verpflichtet, bedürftigen Patienten schnellstmöglich sichere und wirksame Therapien zur Verfügung zu stellen.

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