Klinische Studien

So werden neue Medikamente erprobt und zugelassen

Neue Medikamente

Die Erprobung neuer Medikamente ist in mehrere Phasen unterteilt. In der Regel muss jede Erprobungsphase erfolgreich durchlaufen werden, bevor das Medikament in die nächste Phase eintreten kann.

Phase 1

100%
Teilnehmer

3-50 Personen*

Meist gesunde freiwillige Probanden – es können aber auch Patienten teilnehmen

Studienfokus

Sicherheit und Pharmakologie

Phase 2

100%
Teilnehmer

10-60 Personen*

Betroffene Patienten

Studienfokus

Sicherheit und Wirksamkeit

Phase 3

100%
Teilnehmer

12-150 Personen*

Betroffene Patienten

Studienfokus

Langzeit-Sicherheit und Wirksamkeit im Vergleich zum bisherigen Therapiestandard

* Die Angaben der Teilnehmerzahlen ist beispielhaft für klinische Studien im Bereich seltener Krankheiten.

Nach dem erfolgreichen Abschluß der Studien werden die Studiendaten mit anderen Informationen bei der Zulassungsbehörde (z.B. der Europäischen Arzneimittelagentur EMA) eingereicht. Die Agentur bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit und kann die Zulassung gewähren oder ablehnen.

Zugang zu klinischen Studien

Wir von Ultragenyx sind uns der Tatsache bewusst, dass die Diagnose einer seltenen Erkrankung sowohl für die Betroffenen als auch deren Angehörigen einen Schicksalsschlag und eine große Herausforderung darstellt. Wir haben es uns zur Aufgabe gemacht, die Patienten und ihre Familien dabei zu unterstützen herauszufinden, welche therapeutischen und unterstützenden Maßnahmen sich ihnen bieten. Wir fühlen uns verpflichtet, schnellstmöglich zu helfen.

Aus dieser Motivation heraus entwickeln wir neuartige Therapien für seltene Erkrankungen. Der bevorzugte Weg des Zugangs zu experimentellen Therapien ist die Teilnahme an einer klinischen Studie. Experimentelle Therapien sind potenzielle neue Therapien, die noch nicht von den Zulassungsbehörden für das Inverkehrbringen freigegeben sind. In klinischen Studien werden die Daten gesammelt, anhand derer die Zulassungsbehörden die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Therapien bewerten. Die Zulassung erst ermöglicht es behandelnden Ärzten, neue Therapien allen betroffenen Patienten zu verordnen, bei denen die neue Therapie medizinisch angezeigt ist.

Der bevorzugte Weg zum Zugang zu experimentellen Therapien ist jedoch die Teilnahme an einer klinischen Studie. Experimentelle Therapien sind potentielle neue Therapien, die noch nicht von den Zulassungsbehörden für das Inverkehrbringen freigegeben sind. In klinischen Studien werden die Daten gesammelt, anhand derer die Zulassungsbehörden die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Therapien bewerten. Die Zulassung erst ermöglicht es behandelnden Ärzten, neue Therapien allen betroffenen Patienten zu verordnen, bei denen die neue Therapie medizinisch angezeigt ist.

Unser Ziel ist es, neu entwickelte Therapien für seltene Erkrankungen den Patienten schnellstmöglich zugänglich zu machen – im Rahmen verschiedener, von lokalen Behörden zugelassener Wege. Wir streben grundsätzlich die Verkehrsfähigkeit unserer neu entwickelten Medikamente im Rahmen regulärer Zulassungsverfahren an. Um die Zeit bis zur Zulassung zu überbrücken, können wir einige unserer Medikamente unter bestimmten Voraussetzungen (dringender medizinischer Bedarf nach Einschätzung der behandelnden Ärzte, Übereinstimmung mit lokalen Regularien) ausgewählten Patienten auch vor der Zulassung zur Verfügung stellen. Weitere Informationen dazu finden Sie im folgenden Abschnitt.

Um an einer klinischen Studie teilzunehmen, müssen bestimmte Voraussetzungen erfüllt sein. Ein- und Ausschlusskriterien sollen eine möglichst einheitliche Gruppe von betroffenen Patienten definieren, was die spätere Auswertung der Studie erleichtert. Ob Sie an einer klinischen Studie teilnehmen können, sollten Sie mit Ihrem behandelnden Arzt besprechen, der Ihre Krankheitsgeschichte und Ihren genauen Gesundheitszustand kennt. Hier finden Sie mehr Informationen über derzeit laufende Studien von Ultragenyx:

Wenn Sie an einer Studie mit einem Behandlungszentrum in Ihrer Nähe interessiert sind, können Sie oder Ihr behandelnder Arzt direkt mit diesem Zentrum Kontakt aufnehmen.

Eine Auflistung aller Ultragenyx-Entwicklungsprogramme finden Sie hier:
https://www.ultragenyx.com/pipeline/

Zugang zu nicht zugelassenen Medikamenten

Wir wissen, dass einige Patienten mit schweren oder sogar lebensbedrohlichen Erkrankungen, für die keine Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, nicht an klinischen Studien teilnehmen können. Ultragenyx entscheidet in jedem solchen Einzelfall, ob experimentelle Therapien außerhalb von klinischen Studien zur Verfügung gestellt werden können.

Wir fühlen uns verpflichtet, Patienten und ihren Familien zu helfen, auch wenn uns das leider nicht in jedem Fall möglich ist.

Die Einzelfallentscheidung soll für jede unserer experimentellen Therapien fair und gerecht ablaufen. Bei jeder Erkrankung gibt es unterschiedliche Gesichtspunkte hinsichtlich der Dringlichkeit und der uns bereits bekannten Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit. Wir berücksichtigen bei jeder Anfrage folgende Punkte:

  • Schweregrad der Erkrankung: Liegt eine besonders schwere Form der Erkrankung vor, die zu irreversiblen Schäden führen kann oder unmittelbar lebensbedrohlich ist?
  • Eine klinische Studie ist nicht verfügbar: Einschlusskriterien sind nicht erfüllt oder kein Studienzentrum liegt in erreichbarer Nähe
  • Keine andere Behandlungsoption: Alle Behandlungsalternativen sind bereits ausgeschöpft oder erfolglos versucht worden, oder es liegt eine Unverträglichkeit gegen andere Behandlungsoptionen vor
  • Möglicher Nutzen: Gibt es einen wissenschaftlich begründeten Hinweis auf einen Nutzen durch die experimentelle Therapie?
  • Nutzen-Risiko-Abwägung: Ist es ausgehend vom heutigen Kenntnisstand plausibel, dass der potentielle Nutzen gegenüber dem potentiellen Risiko der experimentellen Therapie überwiegt?
  • Verfügbarkeit: Kann die experimentelle Substanz in ausreichender Menge und Qualität hergestellt werden?
  • Lokale behördliche Genehmigung: Gestatten die lokalen Behörden den Zugang zur experimentellen Therapie?
  • Auch andere Kriterien werden in jedem Einzelfall mit den behandelnden Ärzten beraten, um der Komplexität jeder Einzelentscheidung Rechnung zu tragen.

Länderspezifische Bestimmungen können den Zugang zu experimentellen Therapien beeinflussen. Ultragenyx behält sich daher das Recht vor, in einigen Ländern den Zugang einzuschränken.

Zugang beantragen – für Patienten

Der Zugang zu experimentellen Therapien muss durch den behandelnden Arzt beantragt werden. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über Ihre gegenwärtige Situation, verfügbare Behandlungsmethoden und den Grund für die Beantragung des Zugangs zu einer experimentellen Therapie. Ihr Arzt kann dann für Sie den Antrag stellen. Die Antragstellung durch qualifiziertes medizinisches Personal kann helfen, Verzögerungen zu vermeiden.

Zugang beantragen – für Ärzte

Alle Anträge zum Zugang zu experimentellen Therapien sollten durch den behandelnden Arzt gestellt werden. Der behandelnde Arzt muss ausreichende Information zur Verfügung stellen, um nachzuweisen, dass der Patient die Bedingungen zum Zugang erfüllt. Der Arzt muss dazu qualifiziert sein, die experimentelle Therapie zu verabreichen und über Expertise und Räumlichkeiten verfügen, die die Überwachung der experimentellen Therapie ermöglichen. Dazu gehört insbesondere die Meldung von Nebenwirkungen unter der Behandlung. Der Arzt muss sich bereit erklären, in der Behandlung des Patienten mit einer experimentellen Therapie sämtliche rechtlichen und regulatorischen Voraussetzungen zu erfüllen sowie Berichtspflichten nachzukommen.

Qualifizierte Ärzte können unter earlyaccess@ultragenyx.com einen Antrag stellen.

Bearbeitung und Feedback

Ultragenyx wird jeden eingegangenen Antrag eines behandelnden Arztes mit den dazugehörigen Unterlagen begutachten, um die Dringlichkeit des Antrags einzuschätzen. Der Eingang sollte innerhalb von 5 Werktagen bestätigt werden. Wir wollen auf jeden Antrag schnellstmöglich antworten und unsere Antwort begründen, damit Sie Ihre Optionen bewerten können. In unserer Bewertung werden wir folgende Kriterien prüfen:

  • Erst nach einer geeigneten klinischen Studie in geographischer Nähe zum Antragsteller suchen
  • Wenn keine geeignete Studie verfügbar ist, werden wir den Zugang zur experimentellen Therapie außerhalb einer Studie untersuchen.
  • Wenn die betreffende Krankheit mit der experimentellen Therapie bereits behandelt wurde und sich als sicher und wirksam erwiesen hat, werden wir schnell antworten und den Arzt über die rechtlichen Rahmenbedingungen informieren.
  • Wenn die betreffende Krankheit von uns noch nicht untersucht wurde, können wir meist keine Hilfe anbieten. Die Voraussetzung zum Zugang zur experimentellen Therapie ist in der Regel, dass bereits Erfahrungen mit der experimentellen Therapie in der Behandlung der betreffenden Krankheit vorliegen.

Anlaufstellen für Betroffene seltener Erkrankungen

www.achse-online.de
Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen – Dachverband und Interessenvertretung von mehr als 100 Selbsthilfeorganisationen aus dem Bereich seltener Erkrankungen

https://www.se-atlas.de
Versorgungsatlas für seltene Erkrankungen – Suchfunktion nach Krankheit und Adressen medizinischer Spezialeinrichtungen

www.orpha.net
Portal für seltene Erkrankungen mit Informationen über alle bisher beschriebenen seltenen Erkrankungen

www.ultragenyx.com
Webseite unserer amerikanischen Muttergesellschaft mit ausführlichen Informationen für Patienten und Investoren

http://www.mps-ev.de
Gesellschaft für Mokopolysaccharidosen e.V. – Selbsthilfeorganisation für Menschen mit Mucopolysaccharidosen