Positive CHMP-Empfehlung für Mepsevii® als erstes Medikament zur Behandlung von Mucopolysaccharidose Typ VII

By 1. Juli 2018Aktuelles

Berlin — 29.06. 2018 – Das biopharmazeutische Unternehmen Ultragenyx gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Enzymersatztherapie Mepsevii® (Vestronidase alfa) für die Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung nicht-neurologischer Manifestationen der Mucopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom) empfohlen hat.

Mepsevii ersetzt das lysosomale Enzym Beta-Glucuronidase, dessen Mangel bei MPS VII zu Gewebe- und Organschäden führt (siehe „Über MPS VII“). Die positive Stellungnahme des CHMP wird nun von der Europäischen Kommission geprüft. Eine abschließende Entscheidung über eine Zulassung wird im dritten Quartal 2018 erwartet und würde für alle 28 Länder der europäischen Union sowie Norwegen, Island und Liechtenstein gelten.

“Die positive Stellungnahme des CHMP rückt die Verfügbarkeit von Mepsevii® für die Patienten mit MPS VII in greifbare Nähe. Bislang müssen die Patienten mit dieser seltenen und sehr schwerwiegenden Krankheit ohne zugelassene Therapieoption leben“, schilderte Emil D. Kakkis, Vorstandsvorsitzender und Firmengründer von Ultragenyx. “Dieser Meilenstein unterstreicht unser Commitment, innovative Medikamente für Patienten mit seltenen und sehr seltenen Krankheiten anzubieten, bei denen bislang nicht in die Forschung und Entwicklung von Therapien investiert wurde.”

Die Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen wird für Medikamente gewährt, die eine neue oder verbesserte Therapieoption für Patienten ohne oder mit eingeschränkten Alternativen bieten und für die das Unternehmen keine umfassenden Daten vorweisen kann. Im Fall von Mepsevii sind die Daten zur klinischen Wirksamkeit und Verträglichkeit wegen der extremen Seltenheit der Krankheit limitiert. Bei Zulassung müssen weitere Daten dazu erhoben und übermittelt werden, damit das CHMP diese prüfen kann.

Mepsevii® wurde bereits im November 2017 durch die U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit MPS VII zugelassen.

 

 Über MPS VII

Mucopolysaccharidose Typ VII (MPS VII, Sly-Syndrom), erstmals beschrieben durch Dr. William Sly im Jahre 1973, ist eine seltene, erblich bedingte Stoffwechselerkrankung und eine von 11 verschiedenen Mucopolysaccharidosen. MPS VII wird durch einen Mangel an Beta-Glucuronidase ausgelöst, einem Enzym, das am Abbau der Glycosaminoglykane (GAG) Dermatan-, Chondroitin- und Heparansulfat beteiligt ist. Diese komplexen Kohlenhydratverbindungen sind wichtige Bestandteile vieler Gewebe. Der beeinträchtigte Abbau von GAG führt zu einer fortschreitenden Akkumulation dieser Substanzen in vielen Geweben und Organen und kann dort erhebliche Schäden verursachen.

Das klinische Bild der MPS VII ähnelt dem der MPS I und der MPS II, jedoch ist MPS VII eine der seltensten Mucopolysaccharidosen. Die MPS VII geht mit einem breiten Spektrum möglicher klinischer Manifestationen einher. Die Krankheit kann sich durch zahlreiche Symptome äußern, dazu zählen: Rezidivierende Atemwegsinfektionen, Hernien, Hornhauteintrübung, Hepatosplenomegalie, Gelenkkontrakturen sowie kognitive Beeinträchtigungen. Sie kann sich schon vor der Geburt in Form eines nichtimmunologischen Hydrops fetalis äußern. Bisher gibt es keine zugelassenen Therapien für MPS VII. Die Entwicklung einer Enzymersatztherapie beruht auf 20 Jahren Grundlagenforschung. Enzymersatztherapien sind bei anderen Mucopolysaccharidosen ein bewährtes Therapieprinzip. Es gibt bereits 4 zugelassene Enzymersatzpräparate für andere Mucopolysaccharidosen: Laronidase (MPS I), Idursulfase (MPS II), Elosulfase alfa (MPS IV A) und Galsulfase (MPS VI).

 Über Ultragenyx

Ultragenyx ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neue Medikamente für seltene Krankheiten entwickelt. Der Schwerpunkt liegt dabei auf schweren erblich bedingten Erkrankungen, für die bisher keine Therapien verfügbar sind. Seit seiner Gründung im Jahre 2010 hat Ultragenyx ein breites Portfolio von Substanzen aufgebaut, das zu neuen Therapien in Indikationen mit hohem medizinischem Bedarf entwickelt werden soll.

Ultragenyx wird von einem Management-Team geführt, das über umfangreiche Erfahrungen in der Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen verfügt.

Ultragenyx ist dem Ziel der schnellstmöglichen Entwicklung neuer Medikamente für hilfsbedürftige Patienten verpflichtet.

Weitere Informationen über Ultragenyx finden Sie unter www.ultragenyx.de

Kontakt:

Dr. Rüdiger Schulze

Geschäftsführer

Ultragenyx Germany GmbH

Friedrichstr. 191

10117 Berlin

Email: info-de@ultragenyx.com

Tel. 030 / 2065 9217

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