Ultragenyx gibt negative Topline-Ergebnisse einer Phase 3 Studie von UX007 an Glut1DS-Patienten mit schweren Bewegungsstörungen bekannt

By 29. Oktober 2018Aktuelles

Ultragenyx stellt Entwicklung von UX007 in der Indikation Glut1 DS ein

Separates UX007 Programm an LC-FAOD im Zeitplan

NOVATO, Calif., 26. Oktober 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(NASDAQ: RARE), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung neuer Produkte für seltene Erkrankungen widmet, gab heute bekannt, dass die Phase 3-Studie von UX007 an Patienten mit Glucosetransporter 1-Defizit-Syndrom (Glut1 DS), die unter schweren paroxysmalen Bewegungsstörungen litten, ihren primären Endpunkt einer statistisch signifikanten Reduktion der Häufigkeit paroxysmaler Bewegungsstörungen unter UX007 im Vergleich zu Placebo, nicht erreicht hat. Die Studie verfehlte auch wesentliche sekundäre Endpunkte. Das in der Studie beobachtete Sicherheitsprofil entsprach früheren Erfahrungen mit UX007. Ultragenyx plant, das Entwicklungsprogramm für Glut1 DS einzustellen und wird mit Prüfzentren zusammenarbeiten, die gegenwärtig noch Patienten mit UX007 behandeln, um deren weitere Behandlung zu begleiten.

Ultragenyx untersucht UX007 weiterhin in einem unabhängigen Programm an Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD). Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat den Vorschlag des Unternehmens angenommen, auf der Basis existierender Daten eine New Drug Application (NDA) für UX007 in der Indikation LC-FAOD anzunehmen. In der EU wird Ultragenyx dieses Vorhaben noch in diesem Jahr mit der European Medicines Agency erörtern.

“Wir hatten bei einzelnen Patienten mit Glut1 DS signifikante Verbesserungen unter UX007 beobachtet – daher ist es für uns sehr enttäuschend, dass sich diese Ergebnisse an einer größeren Patientengruppe nicht bestätigt haben. Wir danken den Patienten und Prüfärzten für Ihren Einsatz und die Teilnahme an unserer Studie” sagte Dr. Emil Kakkis, Firmengründer und Vorstandsvorsitzender von Ultragenyx. “Unser Entwicklungsprogramm für UX007 bei Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren ist von diesem Ergebnis nicht betroffen und wird fortgesetzt. Wir werden noch in diesem Jahr über die Ergebnisse unserer Gespräche mit den Zulassungsbehörden informieren.“

An der Phase 3 Studie von UX007 bei Glut1 DS nahmen 44 Kinder und Erwachsene teil, die an schweren paroxysmalen Bewegungsstörungen bei Glut1 DS litten. Teilnehmende Patienten wurden in einem Verhältnis von 1:1 auf eine von zwei Behandlungsgruppen randomisiert. Die erste Gruppe erhielt nach einer Titrationsphase von 2 Wochen 8 Wochen lang UX007. Daran schloß sich eine Auswaschphase von 2 Wochen und eine Behandlung mit Placebo für 8 Wochen an. Die zweite Behandlungsgruppe begann mit Placebo und wechselte nach 8 Wochen in einem Cross-Over-Design auf UX007. Nach der 22-wöchigen Doppelblind-Phase konnten die Patienten in einer Open-Label-Extension die UX007-Behandlung fortführen. Primärer Endpunkt der Studie war die Differenz in der Häufigkeit paroxysmaler Bewegungsstörungen unter UX007 im Vergleich zu Placebo. Sekundäre Endpuknte waren u.a. die Dauer der paroxysmalen Bewegungsstörungen, Gehvermögen und Ausdauer sowie patientenberichtete gesundheitsbezogene Lebensqualität, Funktion der oberen Extemitäten, Fatigue und Schmerzen.

http://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-negative-topline-results-phase-3-study

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