Neue Medikamente

Zugang zu klinischen Studien

Wir von Ultragenyx sind uns der Tatsache bewusst, dass die Diagnose einer seltenen Krankheit sowohl für die Betroffenen als auch deren Angehörigen einen Schicksalsschlag und eine große Herausforderung darstellt. Wir haben es uns zur Aufgabe gemacht, die Patienten und ihre Familien dabei zu unterstützen herauszufinden, welche therapeutischen und unterstützenden Maßnahmen sich ihnen bieten. Wir fühlen uns verpflichtet, schnellstmöglich zu helfen.

Aus dieser Motivation heraus entwickeln wir neuartige Therapien für seltene Krankheiten. Der bevorzugte Weg des Zugangs zu experimentellen Therapien ist die Teilnahme an einer klinischen Studie. Experimentelle Therapien sind potenzielle neue Therapien, die noch nicht von den Zulassungsbehörden für das Inverkehrbringen freigegeben sind. In klinischen Studien werden die Daten gesammelt, anhand derer die Zulassungsbehörden die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Therapien bewerten. Die Zulassung erst ermöglicht es behandelnden Ärzten, neue Therapien allen betroffenen Patienten zu verordnen, bei denen die neue Therapie medizinisch angezeigt ist.

Unser Ziel ist es, neu entwickelte Therapien für seltene Erkrankungen den Patienten schnellstmöglich zugänglich zu machen – im Rahmen verschiedener, von lokalen Behörden zugelassener Wege. Wir streben grundsätzlich die Verkehrsfähigkeit unserer neu entwickelten Medikamente im Rahmen regulärer Zulassungsverfahren an. Um die Zeit bis zur Zulassung zu überbrücken, können wir einige unserer Medikamente unter bestimmten Voraussetzungen (dringender medizinischer Bedarf nach Einschätzung der behandelnden Ärzte, Übereinstimmung mit lokalen Regularien) ausgewählten Patienten auch vor der Zulassung zur Verfügung stellen. Weitere Informationen dazu finden Sie im folgenden Abschnitt.

Um an einer klinischen Studie teilzunehmen, müssen bestimmte Voraussetzungen erfüllt sein. Ein- und Ausschlusskriterien sollen eine möglichst einheitliche Gruppe von betroffenen Patienten definieren, was die spätere Auswertung der Studie erleichtert. Ob Sie an einer klinischen Studie teilnehmen können, sollten Sie mit Ihrem behandelnden Arzt besprechen, der Ihre Krankheitsgeschichte und Ihren genauen Gesundheitszustand kennt. Hier finden Sie mehr Informationen über derzeit laufende Studien von Ultragenyx:

• Auf www.clinicaltrials.gov können Sie nach Studien über ein bestimmtes Krankheitsbild suchen.
• Hier können Sie gezielt nach Studien suchen, die von Ultragenyx unterstützt werden: https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=Ultragenyx&Search=Search

Wenn Sie an einer Studie mit einem Behandlungszentrum in Ihrer Nähe interessiert sind, können Sie oder Ihr behandelnder Arzt direkt mit diesem Zentrum Kontakt aufnehmen.

Eine Auflistung aller Ultragenyx-Entwicklungsprogramme finden Sie hier:
https://www.ultragenyx.com/pipeline/

Zugang zu nicht zugelassenen Medikamenten

Wir wissen, dass einige Patienten mit schweren oder sogar lebensbedrohlichen Krankheiten, für die keine Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, nicht an klinischen Studien teilnehmen können. Ultragenyx entscheidet in jedem solchen Einzelfall, ob experimentelle Therapien außerhalb von klinischen Studien zur Verfügung gestellt werden können.

Wir fühlen uns verpflichtet, Patienten und ihren Familien zu helfen, auch wenn uns das leider nicht in jedem Fall möglich ist.

Die Einzelfallentscheidung soll für jede unserer experimentellen Therapien fair und gerecht ablaufen. Bei jeder Erkrankung gibt es unterschiedliche Gesichtspunkte hinsichtlich der Dringlichkeit und der uns bereits bekannten Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit. Wir berücksichtigen bei jeder Anfrage folgende Punkte:

• Schweregrad der Erkrankung: Liegt eine besonders schwere Form der Erkrankung vor, die zu irreversiblen Schäden führen kann oder unmittelbar lebensbedrohlich ist?
• Eine Teilnahme an einer klinischen Studie ist nicht möglich: Einschlusskriterien sind nicht erfüllt oder kein Studienzentrum liegt in erreichbarer Nähe
• Keine andere Behandlungsoption: Alle Behandlungsalternativen sind bereits ausgeschöpft oder erfolglos versucht worden, oder es liegt eine Unverträglichkeit gegen andere Behandlungsoptionen vor
• Möglicher Nutzen: Gibt es einen wissenschaftlich begründeten Hinweis auf einen Nutzen durch die experimentelle Therapie?
• Nutzen-Risiko-Abwägung: Ist es ausgehend vom heutigen Kenntnisstand plausibel, dass der potentielle Nutzen gegenüber dem potentiellen Risiko der experimentellen Therapie überwiegt?
• Verfügbarkeit: Kann die experimentelle Substanz in ausreichender Menge und Qualität hergestellt werden?
• Lokale behördliche Genehmigung: Gestatten die lokalen Behörden den Zugang zur experimentellen Therapie?
• Auch andere Kriterien werden in jedem Einzelfall mit den behandelnden Ärzten beraten, um der Komplexität jeder Einzelentscheidung Rechnung zu tragen.

Länderspezifische Bestimmungen können den Zugang zu experimentellen Therapien beeinflussen. Ultragenyx behält sich daher das Recht vor, in einigen Ländern den Zugang einzuschränken.